美國血液學會（ASH）日前頒發了本屆歐尼斯特·博特勒獎，獲獎人員為來自上海交通大學附屬瑞金醫院上海血液學研究所的陳竺教授和巴黎圣路易醫院的Hugues de Thé教授，以表彰他們在急性早幼粒細胞白血病（APL）基礎和臨床研究中所取得的突出成就。
據悉，APL曾是一種極為兇險，死亡率很高的惡性血液疾病。陳竺團隊應用全反式維甲酸（ATRA）和三氧化二砷（ATO）對APL進行聯合靶向治療，使得這一疾病的5年無病生存率躍升至90%以上，達到基本“治愈”標準。同時，從分子機制上揭示了ATRA和砷劑是如何分別作用于APL致病分子PML/RARα，將白血病細胞誘導分化和凋亡，從而達到疾病治療的目的。這是一項真正的結合臨床醫學與基礎生物學的研究，是東方傳統醫學和西方醫學結合的典范，開啟了在惡性血液疾病中轉化治療的重要篇章。
陳竺介紹了由中國學者引領的臨床聯合應用ATRA和砷劑治療APL患者的各個發展階段，不斷進行概念設計創新及優化臨床試驗方案的進程，強調了中醫中藥在白血病治療理念和實踐方面的重要啟迪，基于現代分子細胞和整體水平系統研究成果的臨床應用，以及中國和歐美等大型多中心臨床研究的最新成就。結果顯示，ATRA和砷劑聯合靶向治療在低/中危APL患者中可獲得95%以上長期無病生存，而不需應用化療。同時，陳竺也提出，減少APL患者早期死亡率及早期識別并干預高危易復發患者，將仍是未來任重而道遠的工作。APL協同靶向治療作為精準醫學的范例，應與建立和完善全民醫保制度相結合，把有關研究成果拓展到包括發展中國家在內的世界各國，從而給更多患者帶來福音。
這些年白血病治療領域的重大突破
【1】JCI：中山大學潘景軒教授找到可能徹底治愈常見白血病的新靶點
近日，來自中國中山大學的潘景軒教授帶領研究團隊在慢性髓性白血病（CML）的治療靶點開發方面取得重要進展，他們發現甲基轉移酶PRMT5是維持白血病干細胞存活和自我更新的重要因子，該研究成果有望推動對CML徹底治愈的進程。（文章詳見--JCI：中山大學潘景軒教授找到可能徹底治愈常見白血病的新靶點）
【2】Cell：40年來，首次提出AML白血病治療新藥物
在一項新的研究中，來自美國麻省總醫院和哈佛干細胞研究所的研究人員鑒定出一種藥物化合物可阻止小鼠體內的急性髓性白血病（acute myeloid leukemia， AML）發展，其中AML是一種骨髓癌癥，而且人們在過去40年的時間內未開發出針對這種癌癥的新藥物。相關研究結果于2016年9月15日在線發表在Cell期刊上。（文章詳見--Cancer Discov：英國女科學家Nature之后再發白血病治療重磅研究）
【3】Cancer Discov：英國女科學家Nature之后再發白血病治療重磅研究
最近來自英國格拉斯哥大學的科學家們在慢性髓系白血病治療方面又取得重大進展，他們找到新的藥物組合可以殺死超過90%的慢性髓系白血病干細胞。相關研究結果發表在國際學術期刊Cancer Discovery上。
【4】NEJM：利用臍帶血治療白血病顯神效
日前，一項刊登在國際雜志New England Journal of Medicine的題為“Cord-Blood Transplantation in Patients with Minimal Residual Disease”的研究報告中，來自福瑞德哈金森腫瘤研究中心的研究人員通過研究表示，臍帶血或許可以作為治療成人和兒童白血病的優選方案，甚至在有些病例治療過程中臍帶血治療還能夠帶來較好的結果。
