2025年1月1日，《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2024年）》（以下簡稱“新版醫保目錄”）正式實施。此次調整新增的91種藥品中，38種為“全球新”創新藥物。其中，獲批用于12歲及以上糖皮質激素治療應答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的ROCK2抑制劑——甲磺酸貝舒地爾片，已在武漢開出首張醫保處方，患者將進一步減輕用藥負擔，推動治療關口前移。

據了解，該患者在造血干細胞移植后出現關節疼痛等癥狀，最終被確診為“慢性排異”。雖接受了一線治療，但出現不耐受，疾病仍在進展。協和專家介紹，此次創新藥物被納入醫保，患者的用藥費用將大大降低。1月1日，首張處方在武漢協和醫院開出。

協和醫院血液科專家問診后，開出首張醫保處方（通訊員提供）

華中科技大學血液病學研究所所長、教育部生物靶向治療重點實驗室主任、中華醫學會血液學分會主任委員胡豫教授介紹，本次新版醫保目錄納入“全球新”創新藥達歷史新高，成為本次國談的重點。例如，cGVHD（俗稱“慢性排異”）治療領域的甲磺酸貝舒地爾片，隨著新版醫保目錄正式落地實施，將大大減輕患者的經濟壓力。

“慢性排異”是異基因造血干細胞移植后的主要并發癥之一，因累及皮膚、眼睛、口腔、關節等多個組織器官，影響患者生活質量。另外，50%的患者在診斷時已發展至中重度，該病更是異基因造血干細胞移植患者晚期非復發性死亡的首要原因。

“纖維化是該疾病治療的核心難點。”胡豫教授強調，從預防層面，對移植患者的管理更多地聚焦于原發病，容易忽視并發癥的相關癥狀，另外移植后的并發癥也容易漏診誤診；治療上，—線治療的有效率約50%，如果患者的癥狀未改善甚至加重，需盡早啟動二線治療，但現有的二線治療無法有效抑制纖維化，往往無法直擊根源、控制疾病進展。隨著更多創新療法的出現，臨床有了恢復免疫平衡并逆轉纖維化的雙向機制。

胡豫教授表示，造血干細胞移植環環相扣，術后并發癥管理是重要一環。除創新療法的支持之外，醫患還需密切溝通，當出現異常癥狀時首先考慮是否是慢性排異，并第一時間予以診治，同時持續監測與疾病管理都不可松懈。